“灵魂议价”，让“高价药”进入寻常百姓家。

2月23日，新乡卫辉市6岁脊髓性肌萎缩症患儿芮芮在新乡医学院第一附属医院被注射了70万元一针的特效药。这是医保药品降价到3万多元后，豫北的第一枪。

“以前，我们不敢想我们买得起这个药，但我们没有放弃。感谢国家的好政策，感谢新医附一院的医护人员，让我们一家人又看到了希望。”芮芮的母亲喜极而泣。

诺西酮钠是我国第一个批准用于**脊髓性肌萎缩症的进口药。该药在进入国家医保目录之前，是一种每针近70万元、每年几百万元的“高价药”。之所以能进入寻常百姓家，是因为国家医保局的一次90分钟的“灵魂讨价还价”。

2021年底医保谈判结束后，国家医保药品目录调整结果公布。在谈判的67种新药中，诺西嗪钠注射液赫然在列。从70万元一针的天价到3万多元，并成功进入医保目录。这意味着SMA患者将获得药价下降和医保按比例报销的双重利好。

多学科协作，让“罕见病”注入爱与温暖

民生大福利。新乡医学院第一附属医院领导高度重视，多部门积极推动，以最快的速度采购药品。同时，医院率先成立SMA多学科团队，为患者提供科学、规范、系统的诊疗方案。

在新医科大学第一附属医院院长窦其峰、副院长郭的大力支持下，在医学部的统筹安排下，新乡医学院儿科学院院长组建了脊髓性肌萎缩症患儿MDT团队。儿童重症监护室、小儿内科三病区、小儿外科一病区、小儿康复科、超声科、**安全管理科、临床药学室等学科参与其中。李书俊院长强调，“特定药物诺西酮钠的给药方式相对复杂，多学科参与、严格评估、科学的用药管理流程和准确的**康复方案必不可少。”

2月23日中午12点54分，新医科大学第一附属医院PICU主治医师王志远在他的腰蛛网膜下腔缓慢注射了5ml诺其辛注射液。王志远医生坦言，因为这种药物对患者来说特别珍贵，所以在提取和注射时要格外小心。在晨间查房之前，PICU的医务人员特意为芮芮准备了一份礼物，让她振作起来！

据MDT团队成员、小儿内科三病区李多多副主任医师介绍，脊髓性肌萎缩症是一种罕见的遗传性**肌肉疾病，其特点是影响儿童的运动**元，导致肌肉萎缩无力。最终患者可能丧失行走能力，呼吸、吞咽等基本生活功能难以完成。如果不进行干预**，儿童可能会出现呼吸肌萎缩和肺部感染，可能会危及生命。

目前，在第一次注射芮芮后，情况稳定，没有不良反应。后期医护人员会密切观察其生命体征，制定后续**和康复方案。

虽然病很少，但爱并不缺席。

今年2月28日是世界罕见病日，国家和社会对罕见病患者的关注度越来越高。罕见病患者用药一直是国家医保药品目录调整过程中的重点品种。自2019年国家医保药品目录常态化调整以来，每年都有稀有药物品种通过谈判进入医保目录。2021年国家医保药品目录调整中，7种罕见病药品通过谈判进入医保目录。虽然病很少，但是爱并没有缺席，温暖一直都在。

2022年世界罕见病日主题:“分享你的色彩”

广医德，责任，仁爱，慷慨，利民。新乡医学院第一附属医院作为一所具有百年历史的医院，一直非常重视疑难、危重、罕见疾病的诊治，具有传统优势。积极推进国家惠民政策，扩大罕见病药品受益人群，大幅提高药品可及性，为更多家庭带来希望和新生，为健康中原建设贡献力量！

写在最后:

目前，在列入《国家第一批罕见病目录》的121种罕见病中，我国有46种罕见病可就医，其中28种罕见病的58种药品已纳入医保。罕见病患者面临的诊断难、用药难、保障难等问题，正在通过多方努力逐步解决。